La medicina genética avanza hacia terapias intrauterinas que tratan enfermedades hereditarias antes del nacimiento, con ensayos ya iniciados en humanos.
Por años, la terapia génica se aplicaba después del nacimiento. Hoy, la ciencia da un giro: tratar enfermedades hereditarias en el útero es ya una realidad en desarrollo.
William A. Haseltine, experto en genómica, explicó que se han logrado intervenciones intrauterinas que podrían frenar patologías como la atrofia muscular espinal antes de que causen daño.
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Un estudio en Science Translational Medicine demostró que administrar terapia génica a fetos de animales evitó el daño neurológico y mejoró su desarrollo.
El proceso incluye un cribado genético prenatal y, si se detecta riesgo, se aplica una inyección en el líquido amniótico. Esta técnica busca proteger las funciones motoras desde el inicio. En febrero de 2025, la UCSF documentó el primer caso humano: una madre tomó risdiplam al saber que su hijo estaba en riesgo. El bebé nació sin síntomas graves y sigue sin signos clínicos importantes tras dos años.
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En otro ensayo paralelo, un feto fue tratado con terapia de reemplazo enzimático, confirmando la viabilidad de este tipo de intervención en humanos.
Aunque los resultados son prometedores, existen desafíos: la seguridad a largo plazo, el acceso equitativo y la posible transmisión genética no intencionada. Actualmente, las terapias se aplican a células somáticas, lo que impide la herencia genética. Sin embargo, Haseltine advierte que esa línea podría volverse difusa en el futuro.
Para Haseltine, la terapia prenatal redefine la medicina genética. Ya no se trata solo de curar, sino de prevenir desde antes del nacimiento. La ciencia avanza hacia un modelo en el que cada vida pueda comenzar sin la carga de enfermedades prevenibles, transformando el estándar del cuidado médico desde el origen.
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